ในยุคที่เทคโนโลยีทางการแพทย์ก้าวล้ำไปสู่ระดับการปรับแต่งพันธุกรรมและการดีไซน์การรักษาเฉพาะบุคคล ผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง หรือ ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products) เช่น เซลล์บำบัด และยีนบำบัด ได้กลายเป็นความหวังสูงสุดในการรักษาโรคที่เคยเชื่อว่ารักษาไม่หาย เช่น มะเร็งระยะลุกลาม หรือโรคทางพันธุกรรมที่ซับซ้อน อย่างไรก็ตาม นวัตกรรมที่เปลี่ยนโลกเช่นนี้ ย่อมต้องการระบบนิเวศ และกติกาการกำกับดูแลรูปแบบใหม่ที่ไม่ได้อิงอยู่บนฐานของยารักษาโรคแบบเคมีดั้งเดิม
การผลักดัน ATMPs ภายใต้นโยบายนี้ ไม่ได้จำกัดประโยชน์อยู่เพียงแค่ขีดความสามารถทางการแพทย์ แต่เป็นยุทธศาสตร์การขับเคลื่อนเศรษฐกิจมหภาคที่สำคัญ ยกระดับ Medical Tourism สู่มูลค่าสูง อัปเกรดประเทศไทยจากศูนย์กลางการบริการด้านสุขภาพและ Wellness ทั่วไป สู่การเป็น “ศูนย์กลางการรักษาโรคซับซ้อนระดับสูง” ซึ่งจะดึงดูดผู้ป่วยที่มีกำลังซื้อสูงจากทั่วโลก ส่งผลให้ระยะเวลาในการพำนักและการใช้จ่ายต่อหัวในประเทศเพิ่มขึ้นอย่างก้าวกระโดด
การทดแทนการนำเข้า ปัจจุบันยารักษาด้วยยีนบำบัดนำเข้ามีราคาสูงถึง 30-60 ล้านบาทต่อโดส การสามารถผลิต “ยาสัญชาติไทย” ได้เองผ่านโครงการ ATMP Sandbox คาดว่าจะช่วยสร้างมูลค่าทดแทนและสะพัดในระบบเศรษฐกิจในประเทศได้ราว 1,500 ล้านบาทต่อปีในระยะแรก และช่วยเซฟงบประมาณแผ่นดินรวมถึงระบบประกันสุขภาพถ้วนหน้าได้อย่างมหาศาลในอนาคต
ดึงดูดการลงทุนจากต่างชาติ (FDI) การมีกฎหมายที่ยืดหยุ่นและเป็นสากลร่วมกับพื้นที่ Sandbox ที่ชัดเจน จะเป็นแม่เหล็กสำคัญในการดึงดูดบริษัทยายักษ์ใหญ่และสตาร์ทอัปด้านเทคโนโลยีชีวภาพจากต่างประเทศให้เข้ามาตั้งฐานการวิจัยทางคลินิกและโรงงานผลิตรับจ้างในไทย โดยเฉพาะในพื้นที่เขตพัฒนาพิเศษภาคตะวันออก (EEC) เพื่อเปิดประตูสู่ตลาดอาเซียน
สร้างการจ้างงานทักษะสูง ให้แก่นักวิทยาศาสตร์ชีวการแพทย์ นักวิจัยยีน และเภสัชกรเฉพาะทาง เกิดการถ่ายทอดเทคโนโลยี และการสร้างทรัพย์สินทางปัญญา ภายในประเทศ ปัจจุบันมีภาคเอกชนไทยมากกว่า 10 แห่ง ที่เริ่มลงทุนปรับปรุงโรงงานแล็บเพื่อลงแข่งขันในอุตสาหกรรมเป้าหมายนี้แล้ว
การพัฒนา ATMPs ในประเทศไทยไม่ใช่เพียงแค่เรื่องของการรักษาพยาบาลทางเลือก แต่คือการปักหมุดวางโครงสร้างพื้นฐานทางเทคโนโลยีและกฎหมายครั้งสำคัญ ที่จะเปลี่ยนผ่านประเทศไทยสู่การเป็นผู้เล่นแถวหน้าของอุตสาหกรรมชีวการแพทย์ในระดับสากล นำมาซึ่งความมั่นคงทางการยาของประชาชน และความมั่งคั่งทางเศรษฐกิจของประเทศอย่างยั่งยืน
เภสัชกรหญิงสุภัทรา บุญเสริม เลขาธิการคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ประกาศทิศทางและโรดแมปสำคัญในการเปลี่ยนผ่านบทบาทของ อย. จากผู้กำกับดูแล สู่การเป็นผู้สนับสนุน เพื่อขับเคลื่อนระบบสาธารณสุขและเศรษฐกิจไทยให้ก้าวสู่การเป็นศูนย์กลางทางการแพทย์ระดับโลกอย่างเป็นรูปธรรม
เป้าหมายเชิงยุทธศาสตร์ การขึ้นทะเบียน “ยามะเร็งสัญชาติไทย” อย. มุ่งหวังให้ปีนี้เป็นปีแห่งการจารึกประวัติศาสตร์การแพทย์ไทย ผ่านการอนุมัติและขึ้นทะเบียนผลิตภัณฑ์ ATMPs ในกลุ่ม “ยามะเร็ง/ยีนบำบัด” ที่คิดค้นและพัฒนาโดยฝีมือคนไทยสำเร็จ เปิดโอกาสให้ผู้ป่วยที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วยวิธีดั้งเดิม สามารถเข้าถึงการรักษาที่มีความแม่นยำสูงได้ในประเทศ สร้างการขับเคลื่อนทางเศรษฐกิจ ลดการนำเข้ายาราคาแพงมหาศาลจากต่างประเทศ และยกระดับขีดความสามารถทางการแพทย์ของไทยให้กลายเป็นเครื่องยนต์ขับเคลื่อนเศรษฐกิจตัวใหม่ ที่ดึงดูดผู้ป่วยและเม็ดเงินจากทั่วโลก
ขณะที่ 4 ยุทธศาสตร์หลักของ อย. ในการสร้างระบบนิเวศ ATMPsเพื่อรองรับความซับซ้อนของเทคโนโลยีชีวภาพระดับสูง ดังนี้
ยุทธศาสตร์ที่ 1 จัดทำประกาศกระทรวงสาธารณสุขและระเบียบฉบับใหม่ เพื่อแยกประเภทและการกำกับดูแล ATMPs ออกจากยาเคมีทั่วไปอย่างเด็ดขาด โดยอิงเกณฑ์มาตรฐานเทียบเท่าสากลและมาตรฐานการผลิตขั้นสูง PIC/S GMP กับห้องปฏิบัติการ และโรงงานผลิต เพื่อให้ผลิตภัณฑ์ของไทยได้รับการยอมรับในเวทีนานาชาติ
ยุทธศาสตร์ที่ 2 จัดตั้ง “คณะอนุกรรมการผู้เชี่ยวชาญเฉพาะด้านผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง” ซึ่งเป็นการรวมตัวของแพทย์ผู้เชี่ยวชาญ นักวิจัยยีนบำบัด และนักชีวสถิติ เพื่อทำหน้าที่ตรวจประเมินคำขอขึ้นทะเบียนโดยเฉพาะ พร้อมทั้งสร้างเครือข่ายแลกเปลี่ยนข้อมูลและการฝึกอบรมร่วมกับองค์กรกำกับดูแลยาชั้นนำในต่างประเทศ
ยุทธศาสตร์ที่ 3 เปลี่ยนบทบาทจาก “ผู้ตรวจในขั้นตอนสุดท้าย” มาเป็น “พี่เลี้ยงตั้งแต่เริ่มต้น” โดยเจ้าหน้าที่ อย. จะเข้าไปร่วมทำงานกับทีมนักวิจัยในมหาวิทยาลัยและโรงเรียนแพทย์ (เช่น จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย, มหิดล, ศิริราช) ตั้งแต่ขั้นตอนการคิดค้นสูตรในห้องปฏิบัติการ การตรวจพิมพ์เขียวการสร้างห้องผลิตปลอดเชื้อ ไปจนถึงการให้คำแนะนำในการออกแบบการทดลองในมนุษย์ เพื่อลดข้อผิดพลาดและย่นระยะเวลาการพัฒนา
ยุทธศาสตร์ที่ 4 มีระบบติดตามความปลอดภัยระยะยาว ในระบบฐานข้อมูลผู้ป่วย ต่อเนื่องเป็นเวลา 5-15 ปีหลังได้รับยา รวมถึงการนำเทคโนโลยีดิจิทัลและระบบบาร์โค้ดมาใช้ในการตรวจสอบย้อนกลับ ตั้งแต่ขั้นตอนการจัดเก็บเซลล์จากผู้ป่วย กระบวนการผลิตในแล็บ จนถึงการนำกลับไปฉีดให้ผู้ป่วย เพื่อป้องกันความเสี่ยงในการสลับผลิตภัณฑ์อย่างเด็ดขาด
เพื่อทำลายกำแพงระเบียบดั้งเดิมที่อาจเป็นอุปสรรคต่อนวัตกรรม อย. จึงได้จัดตั้ง ATMP Sandbox พื้นที่ผ่อนปรนกฎระเบียบชั่วคราวภายใต้การควบคุมที่ปลอดภัย หากผลิตภัณฑ์ ATMP ใดผ่านการทดลองในมนุษย์ระยะที่ 2 แล้วพบว่ามีความปลอดภัยสูง และมีประสิทธิผลเด่นชัดในโรควิกฤตที่ยังไม่มีวิธีรักษาอื่น อย. สามารถให้อนุมัติแบบมีเงื่อนไขเพื่อให้นำมาใช้รักษาผู้ป่วยใน Sandbox ได้ทันที โดยไม่ต้องรอผลการทดลองระยะที่ 3 ทั้งหมดเสร็จสิ้น
จำกัดขอบเขตการใช้เฉพาะในสถานพยาบาลที่มีความพร้อมสูง เช่น โรงเรียนแพทย์ หรือโรงพยาบาลเฉพาะทางที่ผ่านการรับรอง และต้องควบคุมโดยแพทย์ที่ผ่านการฝึกอบรมด้าน ATMP มาโดยตรง ข้อมูลการรักษา ผลข้างเคียง และประสิทธิภาพที่เกิดขึ้นกับคนไข้จริงใน Sandbox จะถูกจัดเก็บอย่างเป็นระบบ เพื่อใช้เป็นหลักฐานสำคัญในการพิจารณาอนุมัติขึ้นทะเบียนยาถาวรเพื่อการพาณิชย์ต่อไป.